Julia corriendo en plena naturaleza es ¡¡¡feliz!!!...
Mi hija Julia tiene 19 años y crece paralelamente al blog que inspiró, por eso anualmente anoto cada cambio de edad.
Tiene Autismo "no verbal".
Usted es gord@, usted es calv@, usted es alt@, usted es baj@; usted lleva gafas; usted utiliza bastón...Tú tienes acné, tú estás en pleno estirón, a tí te está cambiando la voz...
¿Es mi mirada lastimera, reprobatoria o de conmiseración?... ¿Acaso cuchicheo ante tu poblada cara llena de granos o tu atiplada voz o miro, con atención, el bastón que usted usa para caminar?... Pues no miren así a mi hija, no se lo merece y yo tampoco.

domingo, 23 de junio de 2013

El amargo final de un fármaco experimental contra el autismo

Un medicamento contra una forma de discapacidad intelectual y comportamiento autista, que estaba en fase de experimentación en EE.UU., ya no verá la luz. El anuncio defraudó las esperanzas que habían despertado las primeras pruebas. Los ensayos habían generado resultados. 
Un síndrome que provoca distintos grados de retardo mental a causa de un defecto congénito en un cromosoma.
The New York Times
Holly Usrey-Roos nunca olvidará cuando su hijo Parker, a la edad de 10 años, rompió accidentalmente un vaso y dijo: "Lo siento mami. Te quiero".
Era la primera vez que le oía decir a su hijo que la quería, o, para el caso, decir cualquier cosa sobre algún asunto. Parker, hoy con 14 años, padece el llamado "Síndrome del X frágil", que causa discapacidad intelectual y comportamiento autista.
Usrey-Roos está segura de que la nueva capacidad verbal de Parker fue resultado de un fármaco experimental que le administraban en una prueba clínica, y que estuvo tomando durante tres años desde entonces. Contó que ya no tenía que usar suéteres para cubrir los moretones en los brazos que solía tener porque Parker la golpeaba o la mordía.
No obstante, el fármaco se está retirando. No ha alcanzado los objetivos que se establecieron en las pruebas clínicas en las que se probaba como tratamiento para el autismo o para el Síndrome del X frágil. Y a la compañía Seaside Therapeutics, que lo desarrolló, se le está acabando el dinero y dice que ya no puede darse el lujo de suministrar el fármaco a quienes participaron en sus pruebas.
El revés es un golpe al esfuerzo por tratar el autismo, porque el fármaco arbaclofen era uno de los que habían llegado más lejos en las pruebas clínicas. Y la decisión de la compañía causó congoja y enojo entre algunos padres.

Vivir en una Caja.

"Esperé 10 años y medio para que me dijera que me quería", dijo Usrey-Roos, quien vive en Canton, Illinois. "Vivir con el X frágil, es como vivir en una caja y alguien sostiene la tapa. El medicamento abrió la tapa y dejó salir a Parker".
"No quiero volver a como era la vida antes", agregó.
La situación plantea interrogantes sobre qué fármacos, si es que alguno, les deben las farmacéuticas a los pacientes que participan en sus pruebas clínicas. También señala las dificultades que hay para desarrollar medicinas para tratar el autismo y el síndrome del X frágil. Si el fármaco funcionó tan bien en algunos pacientes, ¿por qué no ha habido éxito en las pruebas clínicas más avanzadas?
Una razón es que los síntomas y conductas asociados al autismo y al X frágil varían enormemente entre los individuos, lo cual dificulta muchísimo capturar los efectos de una droga al analizar cualquier medición única, como la irritabilidad o el retraimiento social. Seaside Therapeutics y médicos que participaron en las pruebas dijeron que ha habido mejoras en ciertos aspectos del comportamiento en algunos estudios, solo que no los que se consideran críticos para el éxito general de una prueba.
¿Podría ser también que los padres se engañan a sí mismos al ver cambios que no son tales en realidad? ¿Las mejorías podrían ser el resultado, simplemente, de que los niños están creciendo?
"Es algo difícil argumentar que la compañía debería seguir suministrándolo si no funciona", indicó el doctor Michael R. Tranfaglia, director médico de la Fundación Fraxa de Investigación, de Newburyport, Mas-sachusetts, que proporciona el dinero para la investigación sobre el Síndrome del X frágil.
Tranfaglia, cuyo hijo tiene X frágil, pero no participó en las pruebas de Seaside Therapeutics, dijo que parece que arbaclofen ayuda en forma significativa a cerca de un tercio de los pacientes. Pero también provocó que empeoraran algunos. Sin poder anticipar cuáles pacientes se beneficiarían, sería difícil tener éxito con el fármaco en las pruebas clínicas y obtener la aprobación, anotó.

Antecedentes.

Ya en el pasado ha habido situaciones parecidas. En 2004, pacientes con la enfermedad de Parkinson protestaron cuando Amgen dejó de proveer un fármaco experimental que a algunos de ellos, dijeron, les había devuelto su vida. Amgen declaró que el fármaco había fallado en una prueba clínica y que, incluso, podría resultar peligroso.
Dos pacientes demandaron pero el tribunal falló que la compañía no tenía ninguna obligación de continuar suministrando el fármaco a pacientes de sus pruebas.
En el caso del arbaclofen, los padres están apelando ante el Congreso de Estados Unidos y comenzaron una petición en Internet con la esperanza de encontrar financiamiento para el desarrollo del fármaco. También se están organizando a través de los medios sociales.
El año pasado, Seaside entró en sociedad con Roche, el gigante suizo de la farmacéutica, que aportó una cantidad no revelada de dinero a cambio de los derechos de propiedad intelectual que cubren a una clase distinta de droga para el autismo y una opción para licenciar el arbaclofen.
Sin embargo, dados los fracasos en las pruebas clínicas, Roche dice que decidió no licenciar el arbaclofen, y, al parecer, cortar el apoyo financiero para estudios sobre el fármaco.
"Concluimos que el arbaclofen no iba a proporcionar esa diferencia real para los pacientes", dijo en una entrevista Luca Santarelli, jefe de investigación en neurociencias en Roche.

Estudios.

El 1º de mayo, Seaside anunció que el arbaclofen no cumplió con el objetivo principal de reducir el retraimiento social en un estudio de fase intermedia en 150 pacientes, niños y adultos jóvenes, con autismo. El narcótico había fallado antes en una prueba para el X frágil causado por una mutación en un gen del cromosoma X.
En la prueba, el objetivo principal era reducir la irritabilidad. Aunque no hizo eso, al parecer alivió el retraimiento social. Así es que Seaside inició dos ensayos para el X frágil, uno para niños pequeñitos, y otro para adolescentes y adultos, enfocados al retraimiento social.
Sin embargo, la compañía dijo recientemente en una carta a los padres que no había habido éxito en la prueba en adolescentes y adultos. Los resultados de la de los niños se darían a conocer en los próximos meses.
Pero a mediados de mayo, Seaside dijo a los médicos y pacientes que ya no podría suministrar el fármaco debido a "limitaciones en los recursos".

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